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謀破局 科學(xué)家努力推動臍帶血應(yīng)用前景
時間:2016-07-26 16:43   來源:中國網(wǎng)   責(zé)任編輯:青青
    人們對臍帶血的誤區(qū)之一,是認(rèn)為臍帶血中含有的造血干細(xì)胞數(shù)量有限,一份臍帶血只夠體重30kg以內(nèi)的孩子使用。然而,這些數(shù)據(jù)主要來自異體移植,臍帶血造血干細(xì)胞的量自體使用并不少。而現(xiàn)在臨床醫(yī)生、科學(xué)家也正在努力幫助提高異體應(yīng)用臍帶血的前景。

    2015年,北京大學(xué)第一醫(yī)院就成功地將6歲孩子自存的臍帶血成功移植給他31歲、95公斤重的父親。另外,通過生物科技手段擴(kuò)增臍帶血干細(xì)胞的數(shù)量也成了全球臍帶血研究的熱點之一,并取得了豐碩的研究成果。

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    重要基因開關(guān)可增加臍帶血造血干細(xì)胞

    近日,一支國際研究團(tuán)隊發(fā)現(xiàn)了有效利用臍帶血,增加臍帶血干細(xì)胞供應(yīng)的基因開關(guān)。研究人員對小鼠和人類血液發(fā)育模型進(jìn)行了分析,他們發(fā)現(xiàn)microRNA-125a是一個基因開關(guān),該microRNA正常情況下表達(dá)于干細(xì)胞內(nèi)并控制干細(xì)胞自我更新,而在祖細(xì)胞中miR-125a的表達(dá)會發(fā)生關(guān)閉。如果在祖細(xì)胞中人為開啟miR-125a的表達(dá),可以重新賦予祖細(xì)胞干性,祖細(xì)胞就會變成干細(xì)胞,并能夠長期維持,這樣就可以增加臍帶血干細(xì)胞的供應(yīng)。

    一個關(guān)鍵蛋白有效解決臍帶血數(shù)量不足

    近期,加拿大頂尖學(xué)府麥克馬斯特大學(xué)干細(xì)胞與癌癥研究所的研究人員,發(fā)現(xiàn)了一個關(guān)鍵的蛋白Musashi-2,這種蛋白可以更好地控制和再生造血干細(xì)胞。這一研究結(jié)果對于成千上萬遭受一系列血液障礙的人可能會產(chǎn)生深遠(yuǎn)的影響,包括白血病、淋巴瘤、再生障礙性貧血、鐮狀細(xì)胞病等,有望解決用于移植的造血干細(xì)胞數(shù)量不足的問題。

    形成滋養(yǎng)層細(xì)胞擴(kuò)增臍帶血

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    最近,由四川新生命干細(xì)胞科技股份有限公司組建的臍帶血造血干細(xì)胞擴(kuò)增課題組所開發(fā)的“一種重組腺病毒Ad-PTN-Fc”申請國家發(fā)明專利并獲得受理。公司研究人員通過制備重組腺病毒Ad-PTN-Fc,用其轉(zhuǎn)染臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞,從而形成一種可表達(dá)PTN蛋白的滋養(yǎng)層細(xì)胞,用于臍帶血造血干細(xì)胞的擴(kuò)增,取得了良好的效果。

    臍帶血擴(kuò)增臨床試驗獲得顯著進(jìn)展

    臍帶血擴(kuò)增技術(shù)除在研究領(lǐng)域蓬勃發(fā)展外,還有很多研究已經(jīng)進(jìn)入臨床試驗階段。6月9日,在美國舊金山隆重召開的國際臍血研討會(ICBS)第14屆年會就分享了提高臍帶血移植治療效果且已進(jìn)入臨床試驗的三種擴(kuò)增方法。

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    美國西雅圖Fred Hutchinson癌癥研究中心已研制出臍帶血擴(kuò)增祖細(xì)胞產(chǎn)品,其在造血干細(xì)胞移植中的應(yīng)用已進(jìn)入II期隨機(jī)臨床試驗階段。

    美國杜克大學(xué)的臍帶血體外增殖產(chǎn)品NiCord已經(jīng)完成在血液惡性腫瘤中的安全性及有效性研究,并將啟動在治療鐮狀細(xì)胞病及地中海貧血方面的III期臨床試驗。

    加拿大蒙特利爾大學(xué)發(fā)現(xiàn)的促進(jìn)臍帶血造血干細(xì)胞增殖的名為UM171的小分子將提升小血量臍帶血的應(yīng)用價值,使用UM171擴(kuò)增的臍帶血移植治療惡性血液病的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗已經(jīng)展開。

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