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1300萬一針“史上最貴藥”獲批臨床 天價藥的出現(xiàn)是喜還是憂?
時間:2022-01-20 13:39   來源:科技生活快報   責(zé)任編輯:沫朵
  原標(biāo)題:1300萬一針“史上最貴藥”獲批臨床 天價藥的出現(xiàn)是喜還是憂?
 
  近日,中國藥監(jiān)局藥品審評中心公示,諾華在中國遞交的臨床試驗申請,已獲得臨床試驗?zāi)驹S可。這一款藥物是治療脊髓性肌萎縮的AAV基因治療藥物Zolgensma,一針212.5萬美元(折合人民幣約1348萬元),被稱為“史上最貴藥物”。

  此前2021年10月21日,該藥物所提交的臨床試驗申請獲得受理。這種藥可以治療SMA,這是一種運動神經(jīng)元性疾病,有致病基因可以遺傳;颊咧恍杞邮芤淮戊o脈注射,就能實現(xiàn)長期緩解甚至治愈。

  由于價格太高,普通人根本買不起這樣的藥!于是,就有人批評諾華不尊重生命,是以孩子的生命做要挾,這是一種定價失控的行為。而諾華回應(yīng)稱,這種療法的費用,比目前做移植手術(shù)的都要便宜。

  有專業(yè)人士稱,其實,最有效的預(yù)防方法便是婚檢、孕檢以及產(chǎn)檢。針對所有備孕和懷孕的人群,進(jìn)行脊髓性肌萎縮癥基因檢測。醫(yī)生和家屬都清楚,SMA患者是非常的難護(hù)理,患者的全身關(guān)節(jié)慢慢地會變形或者萎縮,最后連呼吸都將成為問題。家屬十分希望特效藥物能出現(xiàn),這樣患者才能得救,家庭才有希望。如今有藥可用,家庭收入?yún)s在罕見病面前也成為一大難題。

  有網(wǎng)友稱,當(dāng)初省下幾百塊錢的產(chǎn)前檢查費用,現(xiàn)在要多花上千倍來收拾這個殘局。應(yīng)該把這樣的作為反面例子大力宣傳,讓所有的孕婦都來做產(chǎn)前檢查,這才是避免此類事情發(fā)生的合理方案。

  中國醫(yī)學(xué)界的科學(xué)家,生物學(xué)家還要進(jìn)一步努力研發(fā),西方國家能夠研制出來的藥物,我們中國的科學(xué)家也應(yīng)當(dāng)能夠研發(fā),很多治療疾病的一些特效藥物,全部來自西方,為什么中國的醫(yī)學(xué)科學(xué)治病的藥物而滯后呢?值得我們深思……

  每年,中國對科學(xué)的研發(fā)投入是巨大的。產(chǎn)出的效果又有幾何呢? 投入與產(chǎn)出的比例關(guān)系不成正比! 端正態(tài)度,虛心求教,把精力用在科研技術(shù)上,為國家的科研技術(shù)做出應(yīng)有擔(dān)當(dāng),應(yīng)有的貢獻(xiàn),這才是一個科學(xué)家應(yīng)有的職責(zé),無愧于給予的任何的待遇,為國爭光吧!

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